Bệnh viện Tâm Anh và chuyên gia Mỹ nghiên cứu lâm sàng thuốc mới trị ung thư giai đoạn cuối

Ngày 12/12, Bệnh viện Đa khoa Tâm Anh và Viện Nghiên cứu Tâm Anh đã công bố triển khai Dự án VISTA-1 về thuốc miễn dịch đường uống điều trị ung thư RBS2418, mang đến niềm hy vọng cho bệnh nhân ung thư giai đoạn cuối. Buổi lễ có sự chứng kiến của đại diện Bộ Y Tế, Bộ Ngoại giao và Trung tâm Dự phòng và Kiểm soát Bệnh tật Hoa Kỳ (CDC).

RBS2418 loại thuốc uống miễn dịch trị ung thư đầu tiên được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt thử nghiệm lâm sàng tại hơn 10 bệnh viện ở nước Mỹ. Thuốc hoạt động bằng cách kích hoạt hệ miễn dịch của cơ thể để nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư.

Kết quả thử nghiệm giai đoạn một cho thấy thuốc an toàn và có hiệu quả tiềm năng chống lại sự tiến triển của khối u, cả khi sử dụng đơn lẻ hoặc kết hợp thuốc ức chế chốt kiểm miễn dịch (anti PD-1). Đây là cơ sở để FDA phê duyệt thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 hồi tháng 9/2024, tập trung vào các bệnh nhân ung thư đại trực tràng giai đoạn cuối. Nghiên cứu được Bộ Y tế Việt Nam phê duyệt vào tháng 12/2024.

Theo thông tin từ đại diện Bộ Y tế, đây là nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng pha 2A đầu tiên dành cho thuốc điều trị bệnh ung thư tại Việt Nam. Để phục vụ nghiên cứu này, một xét nghiệm chỉ dấu sinh học mới được chuyển giao kỹ thuật ngay từ khi bắt đầu, giúp phân tích mẫu cho tất cả các địa điểm nghiên cứu ở Việt Nam, không cần chuyển mẫu ra nước ngoài.

Dự án nghiên cứu VISTA-1 của Công ty công nghệ sinh học Hoa Kỳ Riboscience với sự tham gia của GS.TS.BS Jeffrey S. Glenn, Giáo sư Y khoa danh dự Joseph D Grant tại trường Đại học Y Stanford; Tiến sĩ Klaus Klumpp, nhà nghiên cứu sinh học phân tử và các thuốc phát minh nổi tiếng thế giới, TS Mark Smith, Trưởng khoa Hóa dược Đại học Stanford.

GS.TS.BS. Jeffrey S. Glenn, đại diện nhóm nghiên cứu, cho biết: "Thuốc có khả năng tạo ra cuộc cách mạng trong điều trị ung thư đại trực tràng. Nghiên cứu VISTA-1 sẽ cung cấp dữ liệu quan trọng để đánh giá hiệu quả của thuốc trên bệnh nhân. Việc hợp tác với các nhà nghiên cứu Việt Nam trong VISTA-1 là vô cùng cần thiết và quý giá trong hành trình này".

Để trở thành điểm nghiên cứu chính thức của VISTA-1, Hệ thống Bệnh viện Đa khoa Tâm Anh và các đơn vị thành viên đã có sự chuẩn bị và đầu tư rất lớn về nhân sự, thiết bị máy móc, quy trình làm việc, đặc biệt là chủ động tiếp cận tham gia ngay từ thời điểm rất sớm của nghiên cứu ban đầu tại Mỹ.

Bác sĩ Phương Lễ Trí, Giám đốc Điều hành Viện Nghiên cứu Tâm Anh, khẳng định: "Chúng tôi sẽ hết sức nỗ lực đóng góp một phần của nghiên cứu mang tính đột phá này. Viện Nghiên cứu Tâm Anh hy vọng sẽ trở thành điểm nghiên cứu cho các nhà khoa học Việt Nam và thế giới quan tâm đến các loại thuốc, vắc xin và các phương pháp khám, chữa bệnh mới".

VISTA-1 không chỉ mang ý nghĩa to lớn đối với người bệnh ung thư khi được tiếp cận với thuốc nghiên cứu ngay tại Việt Nam tương đương với người bệnh tại Mỹ. Đây cũng bước đột phá của Việt Nam khi đáp ứng các điều kiện để có thể tiếp nhận, triển khai các nghiên cứu lâm sàng ở giai đoạn rất sớm như pha 2A thay vì các giai đoạn 3 như trước đây. Việc tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng quốc tế như VISTA-1 cũng giúp Việt Nam thiết lập được cơ sở dữ liệu điều trị phù hợp với chủng tộc, góp phần hoàn thiện hồ sơ thuốc mới và là điều kiện quan trọng để có thể thúc đẩy quá trình cấp phép lưu hành thuốc về sau.

Liệu pháp miễn dịch, một bước tiến đáng kể trong điều trị ung thư trên toàn cầu, đã có mặt khoảng 10 năm, có hiệu quả với khoảng 5% bệnh nhân ung thư đại trực tràng di căn. Thế giới, đặc biệt là Việt Nam, đang rất cần những giải pháp thuốc mới cho 95% bệnh nhân còn lại, đặc biệt là những người không đáp ứng với các phác đồ điều trị hiện có.

Theo thống kê của Tổ chức Y tế Thế giới (WHO), ung thư chiếm 16% số ca tử vong. Tại Việt Nam, mỗi năm có hơn 120.000 người qua đời vì căn bệnh này. Trong đó, ung thư đại trực tràng có xu hướng gia tăng đáng kể. Theo ước tính từ dự án Globocan của Cơ quan Nghiên cứu Ung thư Quốc tế (IARC), đến năm 2045, tỷ lệ tử vong do ung thư đại trực tràng riêng tại khu vực châu Á có thể tăng gần 80% so với hiện nay. Một trong những thách thức lớn trong điều trị ung thư đại trực tràng là bệnh thường được phát hiện ở giai đoạn muộn, tỷ lệ di căn cao.

Thống kê cho thấy 15-30% bệnh nhân ung thư đại trực tràng mới được chẩn đoán đã ở giai đoạn di căn, và 50-60% các trường hợp ung thư tại chỗ cuối cùng tiến triển thành di căn. Việc phát hiện muộn, ở giai đoạn bệnh nặng, khiến quá trình điều trị gặp rất nhiều khó khăn, tỷ lệ sống sót sau 5 năm của bệnh nhân ung thư đại trực tràng di căn chỉ đạt khoảng 10-20%.