Liệu pháp gene mang lại thính lực cho cậu bé bị điếc bẩm sinh

Aissam Dam, cậu bé 11 tuổi người Ma-rốc bị điếc bẩm sinh, vừa trở thành bệnh nhân đầu tiên được điều trị bằng liệu pháp gene, giúp em nghe được âm thanh bằng chính đôi tai của mình. Đây là thành công của Khoa Nghiên cứu Lâm sàng thuộc Bệnh viện Nhi Philadelphia, Mỹ (CHP). Theo Tiến sĩ John A. Germiller, trưởng nhóm nghiên cứu ở CHP, thành công của ca điều trị này đã mở ra cơ hội mới cho trẻ khiếm thính do gene gây ra. Trường hợp của Aissam Dam là một dạng điếc cực kỳ hiếm gặp, với số người mắc bệnh trên thế giới vào khoảng 200.000 trường hợp. Nguyên nhân gây điếc của Aissam là do đột biến lặn ở gene otoferlin (OTOF), gây mất hoàn toàn thính lực ở cả 2 tai.

Trong quá trình phẫu thuật, màng nhĩ của Aissam được nâng lên, tạo ra một khe hở hẹp dẫn vào ốc tai. Sau đó, một liều liệu pháp gene thử nghiệm gồm virus vô hại chứa các bản sao của gene OTOF bình thường được đưa trực tiếp vào tai trong. Sau 4 tháng điều trị, lần đầu tiên trong đời, Aissam có thể nghe được âm thanh. Đây là kết quả nghiên cứu trên 10 năm của CHO với sự giúp đỡ của hãng dược phẩm Eli Lilly & Company. "Cậu bé nghe được tiếng ồn giao thông, tiếng người nói và một số đạo cụ. Hy vọng trong tương lai, liệu pháp này sẽ được chỉnh sửa hoàn thiện để cải thiện thính giác, đặc biệt là duy trì tác dụng lâu dài trong cuộc đời con người", Tiến sĩ Germiller nói.