pnvnonline@phunuvietnam.vn
Lợn biến đổi gene: Hy vọng mới cho bệnh nhân cần ghép tạng

Các bác sĩ phẫu thuật xử lý quả tim lợn biến đổi gene được dùng để cấy ghép cho một bệnh nhân
Chúng được sinh ra bằng phương pháp mổ để tránh lây nhiễm virus từ lợn mẹ. Và thay vì bú mẹ, chúng được cho bú bình vì lý do tương tự. Những ngày đầu đời, chúng nằm dưới ánh đèn sưởi ấm, được chăm sóc cẩn thận suốt ngày đêm, có đồ chơi và kẹo xốp để nghịch.
Tuy nhiên, không như những con lợn bình thường khác, chúng không được tự do chạy nhảy hay đào bới trong đất. Chúng được biến đổi gene để có thận, tim và gan tương thích với cơ thể con người.
"Bức tranh" về nhu cầu ghép tạng
Những chú lợn nhỏ này là một phần của thí nghiệm khoa học táo bạo, khai thác đột phá trong công nghệ nhân bản và chỉnh sửa gene để hiện thực hóa giấc mơ cấy ghép dị chủng - chuyển nội tạng động vật sang cơ thể người.
Dẫn đầu trong lĩnh vực này là công ty công nghệ sinh học eGenesis, có trụ sở tại Cambridge, Massachusetts và Revivicor, đặt tại Blacksburg, Virginia (Mỹ). Mike Curtis, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của eGenesis, nói: "Hãy tưởng tượng, bạn bị suy thận, và biết rằng thận của mình sắp hỏng nhưng có sẵn một quả thận lợn phù hợp đang chờ bạn. Bạn sẽ không phải chạy thận nhân tạo nữa".
Ông Curtis cũng kỳ vọng rằng, một ngày nào đó, nội tạng lợn có thể trở nên tương thích đến mức bệnh nhân không cần dùng thuốc chống thải ghép mạnh, vốn tiềm ẩn nguy cơ nhiễm trùng và ung thư.
Trẻ sơ sinh mắc dị tật tim bẩm sinh có thể được ghép tạm thời một quả tim lợn trong khi chờ tim người hiến tặng. Gan lợn cũng có khả năng đóng vai trò là "cầu nối" cho những người cần gan người.

Tim Andrews, người được ghép thận lợn tại Bệnh viện Đa khoa Massachusetts (Mỹ) đầu năm nay
Trách nhiệm đạo đức và rủi ro trong ghép tạng dị chủng
Các nhà khoa học tin rằng, họ có trách nhiệm đạo đức trong việc thúc đẩy phương pháp cấy ghép dị chủng. TS. David KC Cooper, người nghiên cứu về ghép tạng dị chủng tại Harvard và là cố vấn cho eGenesis, đặt vấn đề: "Liệu có đúng không khi để hàng nghìn người chết mỗi năm trong danh sách chờ, trong khi chúng ta có cách có thể cứu sống họ?".
Tuy nhiên, không phải ai cũng đồng tình. Những người chỉ trích cho rằng, đây là một hướng đi quá tham vọng, thay vì tập trung vào việc tăng cường hiến tặng nội tạng từ con người. Họ cũng cảnh báo về những rủi ro nghiêm trọng, đặc biệt là nguy cơ lây truyền mầm bệnh từ lợn sang người, có thể dẫn đến hậu quả thảm khốc.
Có hơn 100.000 người Mỹ đang trong danh sách chờ được hiến tạng, hầu hết đều cần thận. Tuy nhiên, mỗi năm chỉ có khoảng 25.000 quả thận được hiến. Trung bình mỗi ngày, 12 người trong danh sách chờ được ghép thận qua đời.
Nhà đạo đức sinh học Christopher Bobier nhấn mạnh rằng, ngay cả khi rủi ro lây nhiễm được đánh giá là thấp, một số bệnh có thể mất nhiều năm mới được phát hiện.
Lo ngại này không phải là không có cơ sở. Kết quả khám nghiệm tử thi của bệnh nhân đầu tiên được ghép tim lợn đã phát hiện sự hiện diện của một loại virus chưa được phát hiện, có liên quan đến một loại virus từng lây nhiễm cho con người.
Bên cạnh rủi ro y tế, chi phí của nội tạng lợn biến đổi gene vẫn còn là dấu hỏi lớn, chưa rõ bảo hiểm y tế có chi trả hay không.
Dẫu vậy, đối với những bệnh nhân suy tạng, những người phải gắn chặt với máy chạy thận 4 giờ mỗi ngày xen kẽ, những chú lợn nhỏ này là hy vọng để họ trở lại cuộc sống bình thường. "Hy vọng của tôi vào một ca ghép dị chủng còn lớn hơn cả nỗi sợ rủi ro", một bệnh nhân chạy thận chia sẻ.

Những chú lợn mang thai được chăm sóc tại eGenesis
Những ca ghép tạng lợn đầu tiên
Các nhà khoa học đầu tiên cấy ghép nội tạng lợn biến đổi gene vào động vật, sau đó là vào bệnh nhân chết não. Gần đây, các nhà nghiên cứu đã tiến thêm một bước khi được phép cấy ghép vào một số bệnh nhân nguy kịch, và năm ngoái, thử nghiệm trên cả những người có sức khỏe tốt hơn.
David Bennett, 57 tuổi, mắc chứng loạn nhịp tim nghiêm trọng và phải sống nhờ máy tim phổi nhân tạo, đã trở thành người đầu tiên được ghép tim lợn vào năm 2022. Ban đầu, trái tim mới hoạt động tốt nhưng hệ miễn dịch của ông cuối cùng vẫn đào thải nó, khiến ông qua đời 2 tháng sau ca phẫu thuật.
Một năm sau, Lawrence Faucette, một bệnh nhân nguy kịch khác, trải qua quy trình tương tự nhưng chỉ sống được 6 tuần. Dù 2 ca ghép tim không mang lại hiệu quả lâu dài, các nhà khoa học vẫn lạc quan. Không có trường hợp nào bị đào thải cấp tính - phản ứng miễn dịch tức thời và nguy hiểm.
Năm 2024, Richard Slayman trở thành bệnh nhân đầu tiên được ghép thận lợn. Ông hồi phục nhanh chóng và được xuất viện, đánh dấu bước tiến quan trọng trong ghép tạng dị chủng. Tuy nhiên, 2 tháng sau, ông qua đời do biến cố tim.
Lisa Pisano, một bệnh nhân khác, cũng được ghép thận lợn nhưng gặp biến chứng nghiêm trọng, khiến bác sĩ buộc phải cắt bỏ nội tạng ghép. Bà qua đời vào tháng 7 cùng năm.
Các bác sĩ nhấn mạnh rằng mỗi trường hợp dù thất bại nhưng đều cung cấp dữ liệu quan trọng. Họ so sánh điều này với lịch sử ghép tim ở người, trong đó những bệnh nhân đầu tiên cũng có thời gian sống sót ngắn.
Như ca ghép tim đầu tiên được thực hiện vào năm 1967 bởi TS. Christiaan Barnard. Khi ấy, bệnh nhân Louis Washkansky, 53 tuổi, chỉ sống được 18 ngày sau ca phẫu thuật.
Tín hiệu tích cực
Tháng 11 năm ngoái, Towana Looney, 53 tuổi, được ghép thận lợn sau nhiều năm phụ thuộc vào chạy thận do suy thận nghiêm trọng. Với nguy cơ đào thải nội tạng cao, bà có rất ít lựa chọn.
Ca ghép đã cải thiện đáng kể sức khỏe của Towana, giúp bà không còn phải chạy thận nhân tạo và phục hồi thể trạng. Towana cũng trở thành bệnh nhân đầu tiên đạt cột mốc 3 tháng và trở về nhà ở Alabama.
Đầu năm nay, Tim Andrews, 66 tuổi, được ghép thận lợn tại Bệnh viện Đa khoa Massachusetts (Mỹ). Trước ca phẫu thuật, ông phải di chuyển bằng xe lăn, nhưng sức khỏe dần cải thiện sau khi ghép.
Với những kết quả này, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã cho phép Revivicor triển khai thử nghiệm lâm sàng, một bước quan trọng có thể mở đường cho việc ghép thận lợn trở thành phương pháp điều trị tiêu chuẩn.
Đồng thời, eGenesis cũng được chấp thuận để nghiên cứu một loạt bệnh nhân, trong đó Tim Andrews là người đầu tiên tham gia.
Tuy nhiên, khi cấy ghép nội tạng lợn dần tiến gần đến việc được sử dụng thường xuyên, lo ngại về vấn đề đạo đức cũng được đặt ra.
Các nhà đạo đức sinh học nhấn mạnh tầm quan trọng của việc cung cấp thông tin đầy đủ cho bệnh nhân thử nghiệm, bởi họ phải chấp nhận giám sát y tế suốt đời và không thể rút lui khỏi nghiên cứu.
Gia đình và người chăm sóc cũng đối diện với các nguy cơ tiềm ẩn, như nhiễm mầm bệnh lây truyền giữa các loài.
Phúc lợi động vật cũng trở thành vấn đề gây tranh cãi. Tuy nhiên, những người chăm sóc tại eGenesis khẳng định rằng lợn hiến tạng được nuôi trong môi trường tốt nhất có thể trước khi được sử dụng.
Dù gắn bó với những con vật này, họ tin tưởng vào sứ mệnh của chúng trong tiến bộ y học. "Chúng tôi biết mục đích sử dụng chúng là rất quan trọng. Chúng tôi biết sự sống của chúng đang thay đổi thế giới", Haley Rymut, người quản lý nguồn lợn biến đổi gene, cho biết.
Lợn biến đổi gene được chọn làm nguồn cung cấp nội tạng vì chúng dễ nuôi, trưởng thành nhanh và có cơ quan tương thích với con người. Tại eGenesis, các nhà khoa học chỉnh sửa tế bào lợn bằng cách thêm, xóa hoặc thay đổi gene. Sau khi trải qua nhiều lần chỉnh sửa, phôi lợn được nhân bản và cấy vào lợn nái.