Ngày 30/8, giới chức Mỹ đã cho phép áp dụng phương pháp trị liệu ung thư bằng công nghệ biến đổi gene, mở ra kỷ nguyên mới trong cuộc chiến chống lại một trong những căn bệnh có tỷ lệ tử vong cao nhất trên thế giới.
Phương pháp điều trị mới mang tên Kymrial được Cơ quan Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) cấp phép và do Norvatis chịu trách nhiệm thực hiện.
Điểm nổi trội của phương pháp mới là hướng tiếp cận chủ yếu tập trung vào việc điều chỉnh các tế bào kháng thể ở chính bệnh nhân để chống lại bệnh ung thư, cụ thể trong lần cấp phép này là ung thư bạch cầu.
Không giống như những phương pháp trị liệu bằng dược học khác có thể khiến cơ chế kháng thể của con người yếu đi, phương pháp mới sẽ tập trung củng cố các tế bào kháng thể của bệnh nhân gồm tế bào T và tế bào máu trắng, sau đó "huấn luyện" cho các tế bào này tìm và tiêu diệt các tế bào ung thư.
Các tế bào kháng thể của bệnh nhân được tách ra nhờ quá trình lọc máu đặc biệt, sau đó được đưa tới phòng thí nghiệm và mã hóa về mặt di truyền để có thể tìm và tiêu diệt các tế bào ung thư trước khi được truyền trở lại cơ thể bệnh nhân.
Theo quy định, Kymrial được phép áp dụng với các bệnh nhân là trẻ em và những bệnh nhân trẻ có độ tuổi tối đa là 25, mắc bệnh ung thư bạch cầu cấp tính.
Trong các nghiên cứu thử nghiệm, 83% số bệnh nhân có tiến triển tốt và tình trạng bệnh thuyên giảm rõ rệt sau 3 tháng.
Đây là lần đầu tiên một phương pháp biến đổi gene được áp dụng trong trị liệu ung thư.
FDA cũng coi quyết định này là một "hành động mang tính lịch sử," mở đường cho một phương pháp điều trị ung thư và một số bệnh nguy hiểm khác, đe dọa tính mạng con người.
Norvatis cho biết giá của một liệu trình trị liệu là 475.000 USD và người bệnh cũng chỉ cần một liệu trình duy nhất. Những bệnh nhân không tương tác tốt với phương pháp này sau một tháng áp dụng sẽ không phải trả tiền.
So với mức giá của phương pháp điều trị ung thư bạch cầu phổ biến nhất hiện nay là ghép tủy với chi phí lên tới từ 540.000 USD đến 800.000 USD thì mức giá này cũng đã có phần cải thiện.